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5ème Rencontre des parents et futurs parents concernés par le VIH | Christian Schwartz | Essais cliniques et recherche fondamentale | Gero Hütter | Serge Braun

La thérapie génique, piste prioritaire du Téléthon, pourrait déboucher sur la guérison de l’infection à VIH

2 février 2012 (papamamanbebe.net)

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Sandra : On va se plonger dans la recherche médicale. C’est un peu compliqué. Parfois on se dit houlala, on va entendre des termes compliqués et tout. Mais c’est important. Là je vous propose, j’ai rencontré en fait le directeur scientifique de l’AFM. Pourquoi ? Alors, le laboratoire Généthon c’est là où ils font les recherches pour l’AFM en fait. L’AFM c’est l’Association Française contre les myopathies. Ce sont des maladies neuromusculaires rares. Serge Braun, est le directeur scientifique. C’est quoi le but du Généthon ? On écoute tout de suite et on verra qu’il y a un lien entre les recherches qui sont faites à l’AFM et puis les recherches faites pour le VIH.

Début du son.

Serge Braun : Le but de Généthon, qui est un des bras armés de l’AFM, c’est la thérapie génique, en général, appliquée aux maladies rares mais avec des passerelles pour les maladies fréquentes. D’où les partenariats qui, parfois, montrent qu’on peut s’intéresser au sida avec des partenaires qui eux, s’intéressent directement au sida, sur des technologies communes. Ce n’est pas l’objectif de Généthon de travailler sur le sida. En revanche, ce qui a été mis au point ici, ce qui est développé, ici peut servir. C’est ça aussi l’intérêt. De toute façon, la science, c’est un domaine extrêmement pluridisciplinaire, avec beaucoup de passerelles entre les domaines, et il ne faut pas imaginer que les recherches sont cloisonnées, qu’on travaille exclusivement sur certaines maladies ou dans telles domaines. En fait, tous les domaines ont des interrelations. Il y a des avancées qui permettent de faire progresser l’ensemble des domaines. Pas seulement un domaine bien spécifique. Quand on s’intéresse à la thérapie génique, évidemment, ça ouvre des perspectives très vastes. Ce qui est développé dans une maladie, peut servir à d’autres maladies. Neuromusculaires ou non neuromusculaires ou des maladies fréquentes.

Fin du son.

Sandra : Donc on a la confirmation, il existe un lien, entre les recherches faites au Généthon et puis entre les recherches pour avancer dans le VIH. Tina, est-ce que tu te souviens de ce que c’est la thérapie génique ?

Tina : On en a parlé à la 5ème Rencontre qui était au mois de juin. Le 18 juin à l’Hôtel de Ville de Paris. On avait invité le médecin allemand. En fait, il s’agit de, j’essaye de dire avec mes mots, donc en fait de modifier un gène de manière à ce que la personne qui est séropositive, que le VIH ne peut plus être assimilé en fait. Et du coup, le VIH est rejeté et la personne deviendrait séronégatif, en fait comme ça s’est passé pour un des patients.

Sandra : Voilà, un cas unique. Je précise pour ceux qui ne sont pas au courant, c’était le patient Timothy Ray Brown, et le médecin qui l’a soigné, c’était Gero Hütter. Vous pouvez réécouter son intervention sur le site papamamanbebe.net. Je vous propose d’écouter l’explication de Serge Braun.

Début du son.

Serge Braun : La thérapie génique est une voie qui est explorée parmi d’autres par l’AFM et par les laboratoires qui sont financés par l’AFM, en particulier, le laboratoire Généthon. Le principe consiste a administré des gènes, dans ces cellules malades, dans un but thérapeutique. Ca se conçoit pour des maladies rares qui sont pour la plupart génétique. Mais les applications peuvent concerner des maladies fréquentes non génétiques comme le sida. Il y a plusieurs voies pour ça. On peut envisager la thérapie génique du sida en amenant des gènes qui vont empêcher la rentrée du virus dans les cellules, dans les globules blancs. Pour cela, il faut traiter les cellules de la moelle osseuse puisque c’est dans la moelle osseuse que se trouvent les cellules souches qui donnent naissance continuellement aux cellules du sang. Pour ça, on utilise des transporteurs de gène, qu’on appelle vecteur. Et d’ailleurs, le virus du sida lui-même, le virus HIV, est utilisé comme vecteur. C’est un virus qui a des propriétés qui permettent de délivrer des gènes dans les cellules et de s’intégrer dans les cellules et d’y être de manière définitive. C’est un avantage pour la thérapie génique pour certaines maladies. Il se trouve que ça peut être un avantage pour traiter le sida lui-même. Effectivement, il y a, pour des maladies rares, pour des immunodéficience génitiques, qui sont des maladies rares, des essais, qui sont même plus que des essais, parce que, pour certaines de ces immunodéficience, il y a maintenant des demandes d’autorisations de mise sur le marché qui sont déposées auprès des autorités européennes. Donc en fait, la reconnaissance du traitement, c’est exactement ce principe-là. On traite les cellules de la moelle osseuse chez les malades, par un rétrovirus ou le virus HIV, qui porte des gènes thérapeutiques, et on restaure un système immunitaire fonctionnel chez ces malades. Dans le cas du sida, c’est un peu différent, parce qu’il faut rendre les cellules résistantes au virus ou empêcher le virus de pénétrer dans les cellules et là, il y a d’autres stratégies qui sont développées mais pas par évidemment Généthon et les laboratoires financés par l’AFM mais en revanche, les technologies pour délivrer les gènes, c’est les mêmes. Il y a d’ailleurs des partenariats qui ont été établis entre Généthon pour la technologie de production de vecteur à grande échelle de nos cliniques, destinée à être administrée chez l’homme. Donc, des partenariats qui sont noués entre Généthon et des sociétés biotechnologiques qui s’intéressent directement au sida.

Fin du son.

Sandra : C’était Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM. Je ne sais pas si Tina tu as pu comprendre beaucoup de choses. C’est vrai que, quand on écoute une fois comme ça, c’est peut-être un peu complexe. Mais voilà, on voit quand même qu’il y a un lien étroit entre les recherches faites par l’AFM et puis la recherche pour, pourquoi pas un jour, voir qu’on peut être guéri du VIH. Est-ce que tu es surprise par ça ? Ou finalement, tu te dis que c’est normal que les recherches aillent dans le même sens. Donc là, c’est la thérapie génique.

Tina : La surprise relève du 18 juin. C’est vrai que, à ce moment-là, j’ai appris beaucoup de choses, je dirai que, ce que j’entends viens un peu confirmer ce qu’on a entendu à cette 5e Rencontre. Notamment ce que nous a expliqué le médecin Gero Hütter et aussi Christian Schwartz. Là, ce que j’ai cru comprendre, c’est que le VIH est utilisé comme vecteur pour amener des gènes dans les cellules malades. Ca, j’avais entendu.

Sandra : Oui, on se sert du VIH pour...

Tina : Comme vecteur. Bon, en 5 minutes, on ne peut pas tout comprendre, mais, c’est extrêmement intéressant de voir que, ce qu’on craint tellement, il a apporte quelque chose. Ca, je suis vraiment, je ne m’en suis pas encore remise de cet étonnement.

Sandra : Heureusement que tu es assise.

Tina : Oui.

Sandra : On écoute une dernière intervention de Serge Braun et puis on l’écoutera à nouveau à la prochaine émission. Il m’a expliquée qu’il y avait une autre voie que la thérapie génique.

Début du son.

Serge Braun : Alors il y a une autre voie, qui est encore plus sophistiquée, et qui consiste à corriger les gènes, corriger l’ADN des cellules. Là aussi, ça s’adresse à des maladies dites génétiques. Mais ça peut aussi s’adresser au sida. C’est une voie qui est très intéressante parce que, il y a des premiers essais qui sont en train d’être menés dans ce sens là. Mais là technologie, elle a été, au départ, développée, pour essayer de traiter les maladies génétiques rares. Le principe consiste, part des enzymes particulières, qu’on appelle des méganucléases à couper l’ADN de manière très spécifiques et on peut ainsi corriger l’ADN ou délivrer des gènes ou muter des gènes, faire en sorte qu’il ne fonctionne pas. Dans le cas du SIDA, c’est intéressant parce que, on connaît une porte d’entrée du virus, qui est un récepteur qu’on appelle le CCR5. Et ce récepteur, on peut le muter, pour faire en sorte qu’il soit incapable de lier le virus. Donc, le virus ne va pas pouvoir rentrer dans les globules blancs et pour muter ce récepteur CCR5, on peut utiliser ces approches par des endonucléases ou des méganucléases. Pareil, qui vont devoir être délivrées un peu sous la forme d’une thérapie génique. Là, on voit les passerelles entre les recherches et les maladies rares et une recherche appliquées pour une maladie comme le sida, parce que le principe, c’est le même. C’est de modifier l’ADN des cellules de manières permanentes définitives. Et là, en l’occurrence, pour rendre les cellules résistantes au virus du sida.

Sandra : Et, ça, ça s’appelle comment ? Ce n’est pas la thérapie génique ce que vous venez de me décrire.

Serge Braun : C’est la forme ultime de la thérapie génique. La thérapie génique, c’est délivrer de l’ADN dans les cellules pour faire en sorte qu’il fonctionne. Là, c’est corriger l’ADN des cellules elles-même. Ou en tout cas, le modifier. Donc corriger dans le cas cas d’une maladie génétique ou le modifier dans le cas du sida, parce que, là, une cible ici, c’est le gène CCR5 qui permet de fabriquer ce récepteur, qui est la porte d’entrée du virus du sida. Donc, si on empêche ce récepteur de fonctionner, le virus ne peut plus rentrer dans le globule blanc. Donc c’est vraiment la forme ultime de la thérapie génique.

Transcription : Sandra JEAN-PIERRE